《自体干细胞作为第三类医疗技术管理的专家建议书》

中国抗衰老促进会细胞研究和应用分会学习贯彻2024年5月15日北京市人民政府办公厅关于印发了《北京市加快医药健康协同创新行动计划(2024-2026年)》的通知，发展以基因编辑、细胞技术、再生医学、合成生物等生命科学新质生产力，决定召开2024 中国国际细胞精准医疗临床应用大会，将协同京津冀地区优势，结合北京强有力顶层设计政策支持和雄厚的细胞生物医药领域创新资源，链接全国产业，满足从创新研发、临床开发、医学转化、产业化发展等多个环节需求，打造了一场专属于干细胞/免疫细胞与再生医学领域的顶级盛会。

大会邀请了有关部委领导，院士专家，知名学者，投资界和产业界领军企业家、医院院长及相关学会、协会负责人出席。

干细胞技术是当今生物医学领域最具前景的医学技术之一，它在治疗多种难治性疾病方面展现出了巨大的潜力，其发展在全球范围内得到高度重视。我国已经将干细胞技术纳入国家战略发展规划，如《“十四五”国家规划》和《“健康中国2030”规划纲要》中，明确提出要重点发展干细胞治疗、特异性免疫球蛋白、基因治疗产品、免疫细胞治疗等。

目前，我国干细胞是按药品（生物制剂）和技术（医疗技术）实行“双轨制”监管，企业的干细胞制剂按药品申报，由国家药品监督管理局监管；医疗机构开展的干细胞技术临床研究，由国家卫生健康委员会监管。在过去的30年间，对于干细胞究竟应该按“药品”还是“医疗技术”进行管理一直存在争议，虽然“双备案”管理办法实行以来，我国干细胞临床研究备案项目已有100多项，取得了一些重要的进展，但是也存在着一些问题和挑战，比如药品管理模式要求干细胞治疗在制备、质量控制、临床试验等方面遵循严格的药品生产质量管理规范（GMP），这无疑增加了研发和管理成本，限制了干细胞治疗的普及和应用。再者，干细胞治疗具有个体化特征，每个患者的干细胞来源、处理和应用都可能不同，这使得按照标准化药品管理的模式难以适应干细胞治疗的多样性和个性化需求。

还有的组织来源有限，同一组织来源生产出的细胞数量有限，不能生产出足够数量的量化数量，不符合药物的基本属性和特点，而不同组织来源的细胞成分与含量变化差异很大，而同一组织，不同代次培养生产的细胞成分也不相同，药物的原则是成分相同固定，而且是均一稳定的。而且干细胞的主要优势就是活细胞到体内产生的生物学效果，在体内长期存在，持续发挥作用。变成制剂后仅是单单的细胞因子了。由于诸多因素，目前把干细胞按照药物管理的模式我们认为是不科学的！干细胞如果按药物注册申报审批的流程管理不仅投入过大（动辄几十亿），而且时间周期过长（8-10年左右），难于持续发展，而且客观的限制了干细胞的临床转化应用。

干细胞临床应用目前存在的问题已经引起诸多院士专家的高度重视，有54名院士专家联名呼吁尽快放开干细胞转化应用的门槛，每年的两会中都有许多人大代表和政协委员热情呼吁国家尽快加速干细胞临床转化应用的步伐。

目前，美国、瑞士、欧盟、日本已经把自体干细胞列为第三类的医疗技术去管理。美国对于干细胞的监管采用的是分级监管，低风险产品主要为自体使用的干细胞，可在医院直接应用，高风险产品须由 FDA 审批。日本和韩国等亚洲国家对干细胞治疗持开放态度，已经批准了一些干细胞治疗产品的上市，并且在监管上采取了灵活的政策，以支持干细胞技术的发展。